New gene-editing technique that could make embryo engineering possible/Nueva técnica de edición genética que podría hacer posible la ingeniería de embriones

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A group of scientists from Columbia University edited the DNA of early human embryos with unprecedented precision, using—for the first time—a "second-generation" gene-editing technique known as base editing to modify the DNA with great accuracy. To make this easier to understand, imagine DNA as an incredibly long instruction manual written using a four-letter alphabet (A, T, C, G). A genetic mutation is like a typo in a key word within that book.

Un grupo de científicos de la Universidad de Columbia editaron el ADN de embriones humanos tempranos con una precisión sin precedentes utilizando por primera vez una técnica de edición genética de "segunda generación", llamada edición de bases, para modificar el ADN de embriones humanos de forma muy precisa. Para que sea más fácil de entender, imaginemos que el ADN es un larguísimo libro de instrucciones escrito con un alfabeto de cuatro letras (A, T, C, G). Una mutación genética es como una errata en una palabra clave de ese libro.

The previous technique (CRISPR-Cas9) was like using scissors to cut the book at the page containing the typo, hoping the cell would "reread" it and fix it on its own while stitching it back together. The problem was that this method often caused collateral damage, deleting entire sentences or ruining whole pages. The new base editing technique is much more precise; it functions like correction fluid, locating the exact letter and swapping it for the correct one—without cutting the book—(for example, changing an 'A' to a 'G'). This drastically reduces the risk of causing unintended DNA damage.

La técnica anterior (CRISPR-Cas9), era como usar unas tijeras para cortar el libro por la página donde está la errata, con la esperanza de que la célula lo "releyera" y lo arreglara sola al pegarse. El problema es que, a menudo, este método causaba daños colaterales, borrando frases enteras o estropeando páginas completas. La nueva técnica de edición de Bases es mucho más fina, funciona como un lápiz corrector que, sin cortar el libro, localiza la letra exacta y la cambia por la correcta (por ejemplo, convierte una 'A' en una 'G'). Esto reduce drásticamente el riesgo de causar daños no deseados en el ADN.

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In the Columbia University study, researchers used this tool to successfully correct mutations in two specific genes within early-stage embryos: the PCSK9 gene, which regulates "bad" cholesterol—targeting it for deactivation to drastically reduce the risk of heart disease—and the HBG1 and HBG2 genes, which produce a type of fetal hemoglobin capable of alleviating symptoms of conditions such as sickle cell anemia or thalassemia. This is where science intersects with society and ethics, sparking intense debate. The breakthrough has two very distinct sides.

En el estudio de la Universidad de Columbia, los investigadores utilizaron esta herramienta para corregir con éxito mutaciones en dos genes específicos en embriones de pocas células: El gen PCSK9, que regula el colesterol "malo" con el objetivo de desactivarlo para reducir drásticamente el riesgo de enfermedades del corazón. Los genes HBG1 y HBG2, que producen un tipo de hemoglobina fetal capaz de aliviar los síntomas de enfermedades como la anemia falciforme o la talasemia. Aquí es donde la ciencia se encuentra con la sociedad y la ética, generando un intenso debate. El avance tiene dos caras muy claras.

The clearest and most widely agreed-upon application is the prevention of serious hereditary diseases. The idea is that couples undergoing in vitro fertilization (IVF) could correct a mutation in the embryo—such as one causing cystic fibrosis or certain types of hereditary cancer—before implantation. This would mean eradicating the disease at its source in that individual and their future descendants. However, despite this progress, researchers have been very clear in pointing out that the technique is not yet safe for clinical use.

La aplicación más clara y con mayor consenso es la prevención de enfermedades hereditarias graves. La idea sería que las parejas que se someten a un tratamiento de fertilidad in vitro (FIV) pudieran corregir en el embrión una mutación que causa, por ejemplo, fibrosis quística o ciertos tipos de cáncer hereditario, antes de que sea implantado. Esto supondría erradicar la enfermedad de raíz en esa persona y sus futuros descendientes. Pero, a pesar del avance, los investigadores han sido muy claros y señalan que la técnica aún no es segura para usar en clínicas.

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It is the major technical obstacle. It occurs when gene editing does not work in all of the embryo's cells. The result would be an individual with a mixture of edited and unedited cells. This could be dangerous, as the impact on health is uncertain, and it might not fully cure the disease. The team also observed that high doses of the editing machinery can damage the embryo. Furthermore, there is a concern—voiced by bioethicists—that harmful effects might not become apparent until after birth.

Es el mayor obstáculo técnico. Sucede cuando la edición genética no funciona en todas las células del embrión. El resultado sería un individuo con una mezcla de células editadas y sin editar. Esto podría ser peligroso, ya que no se sabe con certeza cómo afectaría a su salud, y podría no curar la enfermedad por completo. El equipo también observó que dosis altas de la maquinaria de edición pueden dañar el embrión. Además, existe el temor, expresado por bioeticistas, de que los efectos perjudiciales no se vean hasta después del nacimiento.

This is undoubtedly the most controversial point for society. The very scientific advancement that could cure diseases could also be used for other purposes. Critics fear that, rather than being used for healing, it might be employed to "enhance" traits in the baby, such as intelligence, height, or eye color. We all remember the events of 2018, when Chinese scientist He Jiankui edited embryos using an early (and far more dangerous) CRISPR technique to eliminate HIV and brought about the birth of the first "edited babies"—an act that was globally condemned and led to his imprisonment.

Este es, sin duda, el punto más controvertido para la sociedad. El mismo avance científico que podría curar enfermedades, podría ser utilizado con otros fines. Los críticos temen que, en lugar de usarse para curar, se emplee para "mejorar" rasgos en el bebé, como la inteligencia, la altura o el color de ojos. Todos recordamos lo ocurrido en 2018, cuando el científico chino He Jiankui editó embriones con la técnica CRISPR antigua (mucho más peligrosa) para eliminar el VIH e hizo nacer a las primeras "bebés editados", un acto que fue condenado mundialmente y que le llevó a la cárcel.

More information/Más información
https://crisprmedicinenews.com/news/base-editing-rewrites-embryo-genomes-precisely/

https://www.lanacion.com.ar/sociedad/por-primera-vez-cientificos-editan-con-precision-genes-de-embriones-humanos-nid05062026/